Tek dozluk gen tedavisi kolesterol ilacının yerini alabilir mi?

Tek bir uygulamayla kolesterolü yıllarca kontrol altında tutan gen tedavileri üzerinde çalışılıyor. Ancak ABD’deki Michigan Üniversitesi’nden iki kardiyolog, bu yöntemin kalıcı değişiklik yaptığı için kolesterol, kalp hastalığı, obezite ve diyabet gibi yaygın hastalıklarda çok sıkı güvenlik ölçütleriyle ele alınması gerektiğini söylüyor.

Eric D. Smith ve Venkatesh L. Murthy’nin görüşleri, JAMA Internal Medicine dergisinde bir değerlendirme yazısı olarak yayımlandı. Bu yeni bir deney ya da klinik çalışma değil; iki uzmanın mevcut tabloyu yorumladığı bir makale.

Bunu da okuyun: Potasyumlu tuz her yıl 3 milyon ölümü önleyebilir: 193 ülkede hesaplandı

Gen tedavisi ilaçtan nasıl ayrılıyor?

Klasik ilaçlar ancak düzenli alındığı sürece etki ediyor. Gen tedavileri ise hücredeki genetik malzemeye müdahale ediyor: sağlam bir gen kopyası ekleyebiliyor, zararlı bir genin etkisini bastırabiliyor ya da DNA’da belirli bir bölümü değiştirebiliyor. Bu yüzden bazıları tek dozla etki etmek üzere tasarlanıyor. Spinal müsküler atrofi ve orak hücre hastalığı gibi nadir genetik hastalıklarda bu tedavilerle önemli sonuçlar alındı.

Uzmanların çekinceleri

Yazarlara göre tek doz, etkinin ömür boyu süreceği anlamına gelmiyor. Pek çok gen tedavisi, genetik talimatı hücreye taşımak için değiştirilmiş virüsler kullanıyor. Bağışıklık sistemi bu taşıyıcılara karşı tepki geliştirebildiği için etki azalırsa tedaviyi tekrarlamak zor, hatta imkânsız olabiliyor.

Murthy’nin dikkat çektiği bir başka nokta ölçek: Milyonlarca kişiye uygulanacak bir tedavide nadir görülen bir yan etki bile çok sayıda insanı etkileyebilir. Yüksek kolesterol ya da diyabet için zaten dozu ayarlanabilen, gerektiğinde bırakılabilen ilaçlar var; kalıcı bir genetik müdahalede bu esneklik olmayabiliyor. Klinik çalışmalar görece az kişiyle ve sınırlı sürede yapıldığı için yıllar sonra ortaya çıkan sorunlar gözden kaçabiliyor. Yazarlar bu nedenle bağımsız ve standart, uzun süreli hasta takip sistemleri kurulmasını öneriyor.

Yazıda adı geçen tedaviler bugün kolesterol ya da diyabet için rutin kullanımda değil. Kullandığınız ilaçları doktorunuza danışmadan bırakmayın.

Bu yazı bilgilendirme amaçlıdır; sağlık sorunlarınız için doktora danışın.

Kaynak: ScienceDaily (Michigan Üniversitesi), JAMA Internal Medicine